Самым дорогим препаратом стал генотерапевтический Скайсона за $3 млн от Bluebird bio. Другой препарат компании, Зинтегло стоимостью $2,7 млн, до этого считался самым дорогим в мире, а прежде вершину занимала Золгенсма.
Скайсона предназначен для терапии очень редкого заболевания мозга у детей — церебральной адренолейкодистрофии. Болезнь, характеризующаяся повреждением центральной нервной системы и спинного мозга, встречается только у мальчиков и приводит к инвалидности или смерти.
В США каждый год рождается около пяти детей с таким заболеванием, Bluebird bio рассчитывает ежегодно выпускать препарат для десяти детей от 4 до 17 лет.
В основном тестировании у 29 из 32 пациентов за два года не развилось функциональных нарушений, однако у трех пациентов диагностировали рак костного мозга. В FDA обеспокоены, у скольких пациентов он впоследствии тоже может быть выявлен. Тем не менее данный вид рака поддается лечению и уже двое из трех пациентов вышли в ремиссию. А вот эффективных аналогов Скайсона — пока нет.
