В рамках доклада по лечению орфанных заболеваний на конгрессе РААКИ 2026 академик Румянцев сообщил о невозможности предугадать длительность воздействия препаратов генной терапии. Наблюдение за пациентами продолжается.
DC Studio/magnific.com
Академик Александр Григорьевич Румянцев выступил с докладом об основных принципах лечения орфанных заболеваний на 22-м Международном междисциплинарном конгрессе по аллергологии и иммунологии РААКИ 2026. Академик в докладе сообщил о потенциальной проблеме — неизвестно сколько будет длиться эффект от введенной генной терапии гемофилии, передает корреспондент «Союза Докторов».
Клетки, в которые «поступает» генный продукт для лечения гемофилии, могут истощаться, уточнил Александр Румянцев. Среди возможных исходов этой ситуации академик назвал дополнительное введение препаратов генной терапии в будущем или возврат к заместительной терапии гемофилии.
Оценка долгосрочных эффектов генной терапии названа среди задач наблюдения за такими пациентами. В случае лечения спинальной мышечной атрофии, наблюдение за детьми продолжается в России около пяти лет. «В Российской Федерации примерно 400 пациентов получили генную терапию», — пояснил Александр Румянцев. Детей будут наблюдать до 18-ти лет и передавать во взрослую службу.
Фокус внимания в медицине сегодня направлен на генную терапию. Возможность исправить генетику человека позволяет перевести хроническое заболеваний в излечимую болезнь, уточнил академик.
По мнению академика Александра Румянцева, в ближайшие 10 лет под контроль могут быть поставлены другие орфанные заболевания. В случае аутовоспалительных генетических заболеваний, таргетная терапия обеспечивает пожизненный контроль. «Генная терапия фактически находится на доклинической фазе, но думаю, что в ближайшие годы произойдет революция и в этой области»
